Investigadores del CONICET, la Universidad Nacional de Quilmes y los hospitales Garrahan y Austral lograron resultados prometedores en un ensayo clínico de fase 2 con Racotumomab para el neuroblastoma de alto riesgo. La terapia destaca por su baja toxicidad y por ser una alternativa económica y accesible para países en desarrollo
Un equipo multidisciplinario de científicos argentinos logró un importante avance en la oncología pediátrica tras evaluar con éxito el reposicionamiento de Racotumomab, un fármaco desarrollado en el país, para el tratamiento del neuroblastoma de alto riesgo. Los hallazgos del ensayo clínico de fase 2 fueron publicados recientemente en la prestigiosa revista especializada Pediatric Blood and Cancer.
La investigación contó con la participación de científicos del CONICET, del Centro de Oncología Molecular y Traslacional (COMTra) de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ), médicos de los hospitales Garrahan y Austral, y el soporte técnico de Laboratorios Elea.
Un tumor complejo y de difícil acceso a terapias globales
El neuroblastoma es un tipo de cáncer pediátrico que se origina en células nerviosas inmaduras del sistema nervioso simpático, afectando mayoritariamente a niños menores de cinco años. Si bien en la Argentina se diagnostican unos 75 casos anuales, representa entre el 7% y el 10% de los tumores infantiles a nivel mundial.
A diferencia de los casos de riesgo bajo o intermedio —que cuentan con tasas de supervivencia superiores al 95%—, las variantes de alto riesgo corresponden a cerca de la mitad de los diagnósticos, presentan una supervivencia de entre el 40% y el 50% y conllevan una elevada probabilidad de recaída.
Los tratamientos convencionales como la quimioterapia agresiva, cirugías, radioterapia y trasplantes generan severos efectos secundarios (problemas auditivos, cardíacos e infecciones). Además, aunque existen inmunoterapias globales de vanguardia basadas en anticuerpos monoclonales, sus elevados costos las vuelven prácticamente inaccesibles en países en desarrollo.
Cómo actúa la “vacuna terapéutica”
Racotumomab, aprobado en Argentina en 2013 como inmunoterapia para el cáncer de pulmón, funciona estimulando el sistema inmunitario del propio paciente.
- El blanco tumoral: La droga imita la estructura de la molécula NeuGc-GM3, un azúcar presente en más del 80% de las células del neuroblastoma.
- El mecanismo: Induce la producción de anticuerpos específicos que identifican y combaten la enfermedad residual tras los tratamientos tradicionales.
- Función adaptativa: Actúa como una “entrenadora” del sistema inmune. No es preventiva, sino que busca tratar un tumor ya diagnosticado.
El ensayo incluyó a 39 pacientes pediátricos de alto riesgo en los hospitales Garrahan y Austral. El esquema consistió en cinco dosis iniciales aplicadas cada 15 días y, al mantenerse la enfermedad estable, prosiguió con aplicaciones mensuales de mantenimiento hasta completar 15 dosis.
Resultados del ensayo y proyección futura
Los resultados demostraron una fuerte respuesta inmunológica específica, un incremento significativo en la sobrevida global y en la supervivencia libre de eventos, junto con un perfil de efectos adversos sustancialmente menor al de la quimioterapia clásica.
“Nuestra expectativa es llegar a ofrecer una nueva opción terapéutica para las variantes más agresivas de este tumor pediátrico. Esto es particularmente significativo en países en desarrollo, donde otras inmunoterapias de alto costo no se encuentran fácilmente accesibles”, destacó Daniel Alonso, investigador del CONICET, director del COMTra-UNQ y uno de los responsables científicos del estudio.
Tras este importante paso, los investigadores prevén avanzar hacia fases posteriores de la investigación, delinear protocolos de selección de pacientes y evaluar la eficacia de Racotumomab en otras patologías pediátricas agresivas que comparten el mismo blanco molecular, como el sarcoma de Ewing.